23948sdkhjf

Lovande behandling mot akut porfyri

| Av Redaktionen | Life Science Sweden | Tipsa redaktionen

Akuta porfyrier är en grupp sjukdomar som kan ge allvarliga och ibland livshotande attacker av buksmärtor, illamående och kräkningar samt förlamningar. Nu visar en klinisk prövning att en ny läkemedelskandidat kan förebygga dessa attacker.

Porfyri beror på olika ärftliga rubbningar i bildningen av hem, den syrebindande komponenten i röda blodkroppar. Hem är också nödvändigt för leverns omsättning av vissa läkemedel och hormoner. När leverns bildning av hem inte fungerar ansamlas i stället giftiga ämnen, så kallade porfyrimetaboliter, i kroppen och orsakar akuta porfyriattacker. En liten grupp porfyripatienter drabbas av återkommande akuta attacker vilket innebär ett svårt lidande med ständig sjukhusvård.

Levertransplantation är idag den enda effektiva behandlingen som finns för de svårast sjuka patienterna. Nu visar en klinisk prövning som genomförts i samarbete med forskare på Karolinska Institutet att en ny läkemedelskandidat kan förebygga attacker hos dessa patienter. Studien publiceras i New England Journal of Medicine.

Det är den nya läkemedelskandidaten givosiran, utvecklad av Alnylam Pharmaceuticals som visar lovande resultat i en klinisk fas I-studie med totalt 40 patienter. Studien har genomförts i ett nära, flerårigt samarbete med Porfyricentrum Sverige som också rekryterat majoriteten av patienterna.

Behandling med givosiran minskade antalet akuta attacker hos patienterna med upp till 79 procent. De flesta rapporterade biverkningar var milda eller måttliga och ingen tydlig koppling sågs mellan biverkningar och läkemedelsdos. Allvarliga biverkningar rapporterades hos sex patienter, inklusive ett dödsfall som inte bedömdes ha orsakats av givosiran.

Läkemedelskandidaten är baserad på så kallad RNA-interferens (RNAi), en naturlig metod för att hämma genuttryck.

– Givosiran nedreglerar ett enzym i leverns hemsyntes vilket dämpar de giftiga metaboliterna utan att vi behöver ge hemin (ett dropp innehållande en form av hem som minskar bildningen av de giftiga porfyrimetaboliterna). Dessutom har den en långverkande effekt på minst en månad, vilket gör att vi på ett effektivt sätt kan förebygga akuta attacker hos svårt sjuka porfyripatienter som har begränsade behandlingsalternativ, säger Eliane Sardh forskare vid institutionen för molekylär medicin och kirurgi på Karolinska Institutet, överläkare vid Karolinska Universitetssjukhuset och försteförfattare till studien, i ett pressmeddelande.

Läkemedelskandidaten har getts så kallad PRIME respektive Breakthrough Designation av EMA och FDA, vilket skyndar på granskningsprocessen och kan leda till ett godkänt läkemedel redan i början av 2020.

Patienterna som deltagit i fas I-studien fortsätter nu att få givosiran i en kombinerad fas I/II-studie, och resultaten från en fas III-studie med 94 patienter från hela världen förväntas under våren 2019.

Håll dig uppdaterad med Nordiske Medier Newsroom
Kommentarer (0)
Startsidan just nu

Sparkad entreprenör stämmer Trafikverket

I mars hävde Trafikverket konsortiet Lovön Samverkans två entreprenader i byggandet av Förbifart Stockholm. Nu svarar en av konsortiets italienska parter med att stämma Trafikverket på motsvarande närmare 840 miljoner kronor.

800 kg förfalskade kullager förstörs i dag

Nu snurrar Skywheel of Tallinn

Skywheel of Tallinn har officiellt öppnats för allmänheten – attraktionen blir stadens nya landmärke och är dessutom första pariserhjulet som byggts på ett tak.

Ramirent nappar på Husqvarnas molntjänst

Skrot försvann

Tidningen Norra Skåne skriver att en stöld inträffat på återvinningscentralen i Vankiva.

29 döda i bussolycka

Nyhetsbrev

Klart med klädleverantör till NCC

Nya miljoner till AI-utbildningar

KK-stiftelsen stöttar Örebro universitets satsning på AI-utbildningar för yrkesverksamma med 13,5 nya miljoner.

Klart med stängning hos Stora Enso

Trådlös uppkoppling nästa steg för Sandvik

Investerar i onlinesystem till såglinje

Höckert säljer Hitachi i Härnösand

Bussförare friades

KESO i ny hållbar bägare

Så hållbara är branschföretagen

Sveriges tre största kollektivtrafikbeställare har rasat i hållbarhetsranking enligt varumärkesstudien Sustainable Brand Index - bäst är SJ medan Ryanair ligger i botten.

1

Stormtimmer skeppas från Harg

Hargs hamn får en nyckelroll när de ekonomiska skadeverkningarna efter Alfridas framfart i framför allt Upplandsskogarna ska begränsas.

Kumla på Bauma

Storfräsarna var inte ensamma på Bauma – där fanns till exempel en redskapstillverkare från Närke.

Evobus till Kollektivtrafikdagen

Kollektivtrafikdagen 15 maj bjuder också på möjligheten att träffa branschmötets partners – en av dem är Evobus Sverige och Marcus Gunnarsson kommer att vara i Solna 15 maj.

Blåljusbygge i Luleå

Stenhårt sommarjobb

Toppkvalitet med återvunnen plast

Mängder av skräp plockat utmed västkusten

Uppemot 45 ton mindre skräp utmed västkusten. Så lyder en första prognos för vad vårens Städa Kust-insats genomförd av Städa Sverige och tusentals idrottsungdomar resulterar i. 

ABB:s vd lämnar med omedelbar verkan - UPPDATERAD

Slangbutik till Värmdö

Lindstål till Stockholms Hamn

Ledare: Ur led är tiden

Kafferabatt minskar engångsmuggar

Svevia redo för Salas snöfall

Fastighetsbolag satsar på återbruk av vitvaror

Flergångspåsar för frukt och grönt

Svevia: "Det är en strategisk satsning"

Får utökat tillstånd för stamceller

Är ny vd för APL

Har mycket att berätta

Väg till arbete via återvinning beviljas medel från Tillväxtverket

Han tar över på Karo

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.126