23948sdkhjf

Lovande behandling mot akut porfyri

| Av Redaktionen | Life Science Sweden | Tipsa redaktionen

Akuta porfyrier är en grupp sjukdomar som kan ge allvarliga och ibland livshotande attacker av buksmärtor, illamående och kräkningar samt förlamningar. Nu visar en klinisk prövning att en ny läkemedelskandidat kan förebygga dessa attacker.

Porfyri beror på olika ärftliga rubbningar i bildningen av hem, den syrebindande komponenten i röda blodkroppar. Hem är också nödvändigt för leverns omsättning av vissa läkemedel och hormoner. När leverns bildning av hem inte fungerar ansamlas i stället giftiga ämnen, så kallade porfyrimetaboliter, i kroppen och orsakar akuta porfyriattacker. En liten grupp porfyripatienter drabbas av återkommande akuta attacker vilket innebär ett svårt lidande med ständig sjukhusvård.

Levertransplantation är idag den enda effektiva behandlingen som finns för de svårast sjuka patienterna. Nu visar en klinisk prövning som genomförts i samarbete med forskare på Karolinska Institutet att en ny läkemedelskandidat kan förebygga attacker hos dessa patienter. Studien publiceras i New England Journal of Medicine.

Det är den nya läkemedelskandidaten givosiran, utvecklad av Alnylam Pharmaceuticals som visar lovande resultat i en klinisk fas I-studie med totalt 40 patienter. Studien har genomförts i ett nära, flerårigt samarbete med Porfyricentrum Sverige som också rekryterat majoriteten av patienterna.

Behandling med givosiran minskade antalet akuta attacker hos patienterna med upp till 79 procent. De flesta rapporterade biverkningar var milda eller måttliga och ingen tydlig koppling sågs mellan biverkningar och läkemedelsdos. Allvarliga biverkningar rapporterades hos sex patienter, inklusive ett dödsfall som inte bedömdes ha orsakats av givosiran.

Läkemedelskandidaten är baserad på så kallad RNA-interferens (RNAi), en naturlig metod för att hämma genuttryck.

– Givosiran nedreglerar ett enzym i leverns hemsyntes vilket dämpar de giftiga metaboliterna utan att vi behöver ge hemin (ett dropp innehållande en form av hem som minskar bildningen av de giftiga porfyrimetaboliterna). Dessutom har den en långverkande effekt på minst en månad, vilket gör att vi på ett effektivt sätt kan förebygga akuta attacker hos svårt sjuka porfyripatienter som har begränsade behandlingsalternativ, säger Eliane Sardh forskare vid institutionen för molekylär medicin och kirurgi på Karolinska Institutet, överläkare vid Karolinska Universitetssjukhuset och försteförfattare till studien, i ett pressmeddelande.

Läkemedelskandidaten har getts så kallad PRIME respektive Breakthrough Designation av EMA och FDA, vilket skyndar på granskningsprocessen och kan leda till ett godkänt läkemedel redan i början av 2020.

Patienterna som deltagit i fas I-studien fortsätter nu att få givosiran i en kombinerad fas I/II-studie, och resultaten från en fas III-studie med 94 patienter från hela världen förväntas under våren 2019.

Håll dig uppdaterad med Nordiske Medier Newsroom
Kommentarer (0)

Mest läst

Startsidan just nu

Jubileum i Jönköping

I topp bland hemvändande bolag

IMCD och Lactips ingår nordiskt samarbete

Ny mässa för transportförpackningar

Positionen stärks ytterligare genom nytt förvärv

Peab köper YIT:s nordiska beläggnings- och ballastverksamhet

Affären innebär att Peab tar över cirka 200 strategiskt placerade täkter samt 63 asfaltverk i Norden.

Nyhetsbrev

BewiSynbra förvärvar danska Eurec

De driver konstgjorda muskler med socker

Artificiella muskler av polymermaterial kan nu drivas med energi från glukos och syre på liknande sätt som biologiska muskler. Detta kan vara ett steg mot implanterbara konstgjorda muskler i framtiden.

Återvinningsbar film för MAP-applikationer

Kostnadsbomben - är det fake news?

Kostnadsutvecklingen inom den upphandlade kollektivtrafiken engagerar uppenbarligen - ämnet drog fullt hus när Svensk Kollektivtrafik lyfte frågan i Almedalen.

Ecolean in på den mexikanska marknaden

"Sverige måste bli bättre på sopsortering"

NCC överklagar

NCC förlorade i rätten och ålades att betala nästan 44 miljoner kronor. Nu överklagar företaget.

Ny teknik för råvaruutvinning ur biomaterial

”Läget är allvarligt”

Maskinentreprenörerna tog med sig en av sina hjärtefrågor till Almedalen – kompetensförsörjningen.

Umeåbolag uppköpt av amerikansk jätte

Omröstning om global standard för sexleksaker

Det är nu dags för världen att ta ställning till om det behövs en global standard för sexleksaker. SIS har lämnat världens första standardförslag för design- och säkerhetskrav av sexleksaker till omröstning bland alla medlemsländer.

Almedalsdebatt om egen regi

Under måndagen 1 juli kom Almedalsveckan 2019 igång på allvar med bland annat en paneldebatt om egen regi inom kollektivtrafiken - Anna Grönlund, Sveriges Bussföretag vill ha konkurrens, andra var emot.

Zalando skiftar till återvunnet

Unilever har knäckt koden med svart plast

Transdev vann miljardkontrakt

Nästa år börjar 160 elbussar rulla i Göteborg, Mölndal och Partille – Västtrafiks omfattande upphandling Transdev vann upphandlingen som är värd många miljarder kronor.

Ägg med posten

Smurfit Kappa har tagit fram en äggförpackning för e-handel för en äggproducent i Latinamerika. Med hjälp av sin eSmart-tjänst har Smurfit Kappa hjälpt producenten att ta sig in på e-handelsmarknaden.

Plus

VDL jagar MAN i Tunga Bussligan

Under en osannolikt bra juni gick det allra bäst för MAN som ryckt åt sig ledningen ännu en gång i Tunga Bussligan 2019 - men värsta tokrycket står VDL för som nu närmar sig täten, det visar Bil Swedens statistik.

Svevias nya sydsvenska ballastchef

Ny vd på SwedenBio

NCC bygger i Linköping

E12 byggs ut för 268 miljoner kronor

260 nya lägenheter ska byggas i Barkarbystaden

Hållbarhetsdebatt på Empack

"Svenska företag måste engagera sig"

Ikea utser ny designchef

XMReality i polskt samarbete

Investerar för snabbare falsning

Ny chef för Svevias asfalt

Äldreboende för 265 miljoner kronor

Däcktillverkare tar sikte på Sverige

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.127